Nhưng vẫn có các nguyên nhân đặc biệt khác. Bệnh nhân vẫn có nhu cầu sử dụng những loại thuốc để điều trị cho căn bệnh đáng sợ này cho dù giá cắt cổ. Những nhà quản lí keo kiệt như Viện nghiên cứu sức khoẻ và lâm sàng quốc gia Mỹ sẽ dễ chấp nhận các thuốc mới hơn nếu giá không phải do các nhà sản xuất đưa ra.
Nhiều thuốc ung thư mới, cả đang phát triển và đã được chấp thuận, nhắm đến các loại ung thư với đột biến gen đặc biệt, vì thế các thuốc này nhắm vào các bệnh nhân nhận được nhiều lợi ích nhất – và các lợi ích này xứng đáng với mức giá cao cấp. Cuối cùng là do các thuốc ung thư mới này là các thuốc sinh học, không phải cạnh tranh với các đối thủ generic như các thuốc truyền thống nên các thuốc đã cũ như Herceptin cũng không phải lo các thuốc giá rẻ hạ bệ. Các nhà sản xuất các thuốc tương đồng sinh học (biosimilar) đảm bảo rằng điều này sẽ thay đổi, tuy nhiên mọi thứ vẫn như vậy.
Thực tế, 3 thuốc bán chạy nhất là Mabthera, Avastin và Herceptin được chấp thuận vào năm 1997, 2004, và 1998. Vì vậy, các thuốc này đã là cần câu tiền cho nhà sản xuất, Genetech, phân nhánh tại Mỹ của Roche. Thuốc mới nhất trong danh sách là Tarceva, một thuốc khác của Genetech, được FDA chấp thuận vào tháng 11/2004.
Vì vậy, chúng ta hãy cùng xem số liệu: đây là 10 loại thuốc có doanh số tại Mỹ trong năm vừa qua từ 564 triệu đến 3 tỉ USD theo số liệu của IMS Health.
10. Tarceva (erlotinib)
Công ty: Genetech
Doanh thu 2011: 564.2 triệu USD
Phát triển: OSI Pharmaceuticals, Genentech và RocheFDA chấp thuận: Ung thư phổi không tế bào nhỏ, 2004; ung thư tuỵ, 2005; Liệu pháp duy trì, 2010
Tarceva là một trong các thuốc nhắm vào con đường tín hiệu thụ thể tăng trưởng biểu mô (epidermal growth factor receptor- EGFR) nhưng cho tới gần đây, các cấp phép gần đây đã không còn bị giới hạn ở các loại ung thư có EGFR dương tính. Điều này thay đổi vào tháng 9, khi Tarceva được các nhà quản lí châu Âu chấp thuận cho sử dụng cho trị liệu bước một cho bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ có đột biến EGFR. Tarceva cũng đã được EMA cấp phép cho điều trị bước hai ung thư phổi không cần quan tâm đến tình trạng EGFR của bệnh nhân.
Hiện nay, công ty đang làm việc với FDA để chấp thuận Tarceva cho nhóm dân số mục tiêu, phối hợp với một xét nghiệm chẩn đoán để xác định bệnh nhân có EGFR phù hợp. Chỉ định đặc biệt cho EGFR ở Anh cũng mới được cho phép khi Viện nghiên cứu Sức khoẻ và Lâm sàng quốc gia khuyến cáo Tarceva cho điều trị bước một ung thư phổi có EGFR dương tính. NICE trước đó đã từ chối chấp thuận chỉ định này nhưng Roche đã kịp thời nộp lên những dữ liệu phân tích mới và đảo ngược tình thế.
9. Xeloda (capecitabine)
Công ty: Genentech
Doanh thu 2011: 647.6 triệu USD
Phát triển: Roche
FDA chấp thuận: Ung thư đại trực tràng di căn, 1998; ung thư vú di căn, 2002; liệu pháp bổ trợ ung thư đại tràng, 2005
Xeloda, thuốc hoá trị dạng uống được FDA cấp phép đầu tiên, là một trong những thuốc cũ nhất trong danh sách này, với sự có mặt trên 12 năm ở thị trường Mỹ. Nhưng Xeloda vẫn chưa cho thấy nhiều dấu hiệu suy giảm. Doanh thu tăng 19% năm 2011 từ mức 13% năm 2010, khi thị phần mở rộng trong điều trị ung thư vú và do sự thiếu hụt nguồn xung của cac thuốc đối thủ.
Xeloda cũng hưởng lợi trong một số liệu pháp hoá trị kết hợp được FDA chấp thuận – như với Tykerb của GSK tronh ung thư vú, hay mới đây là kết hợp với “gà nhà” Herceptin trong điều trị ung thư dạ dày. Kết hợp Tykerb-Xeloda có thể sẽ sớm bị đánh bại bởi thuốc mới đang được thử nghiệmT-DM1; một nghiên cứu đối đầu so sánh hai liệu pháp sẽ được công bố trong tháng tới.
Dù đã có mặt từ lâu, Xeloda vẫn chưa có đối thủ generic tại Mỹ. Roche giải quyết cuộc chiến bản quyền với nhà sản xuất thuốc copy Mylan vào tháng sáu vừa qua sau 2 năm, cấp phép công ty chuyên về generic này nhưng điều kiện chưa được tiết lộ. Vì vậy chưa rõ khi nào Mylan sẽ sẵn sàng tung ra phiên bản copy; Bản quyền Xeloda của Roche sẽ hết hạn năm 2013.
8. Velcade (bortezomib)
Công ty: Millennium Pharmaceuticals, một đơn vị của Takeda Pharmaceutical Industries, liên kết với Johnson & Johnson
Doanh thu 2011 : 692.7 triệu USD
Phát triển: Millennium PharmaceuticalsFDA chấp thuận: Đa u tuỷ ác tính, 2003; lymphoma tế bào vỏ, 2006; điều trị bước một đa u tuỷ ác tính, 2008
Nếu không có Velcade, Millennium Pharmaceuticals chắc không thành một phần của tập đoàn Nhật Bản Takeda Pharmaceutical Industries. Công ty Nhật Bản đã trả 8.8 tỉ USD cho Millenium vào năm 2008 như một phần của đề nghị để thay thế cho Actos và Prevacid, hai thuốc bom tấn mà giờ phải đấu tranh với các đối thủ generic. Tại Mỹ, doanh thu tăng trưởng ở mức 2 con số. Doanh thu 2010 là 580 triệu USD, tăng 21% so với 2009, và sang năm 2011 đã tiếp tục tăng thêm 19%. Năm nay, doanh thu có thể sẽ còn tăng trưởng mạnh mẽ khi thuốc này nhận được thêm giấy phép mới từ FDA.
Cơ quan này đã cho phép chỉ định đường dùng dưới da của Velcade vào tháng 1; trước đó thuốc này được dùng đường tĩnh mạch. Tiêm dưới da không chỉ dễ dàng hơn mà nó còn giảm được tác dụng phụ trong một nghiên cứu pha III. Bệnh nhân trước đây không dung nạp Velcade nay đã có thể sử dụng được. CEO của Millenium, Deborah Dunsire, nói rằng, “Đây có thể là một lí do cho việc tăng doanh thu”. Chúng ta hãy chờ xem trong năm tới.
7. Erbitux (cetuximab)
Công ty: Eli Lilly, hợp tác với Bristol-Myers Squibb
Doanh thu 2011 : 703.3 triệu USDPhát triển: ImClone SystemsFDA chấp thuận: ung thư đại trực tràng có EGFR dương tính, 2004; điều trị bước hai ung thư đầu cổ, 2006; điều trị bước một ung thư đầu cổ tái phát hay di căn, 2011.
Erbitux có thể được đa số mọi người biết đến như loại thuốc đã đẩy Marthe Stewart vào tù; nhưng đó là chuyện ngoài lề. Từ khi được FDA chấp thuận, Erbitux đã đem lại doanh thu hàng tỉ USD, tạo sự chú ý cho nhà đầu tư Carl Icahn, và được bán cùng với ImClone cho Eli Lilly sau khi đề nghị của nhà đồng phát triển của Erbitux là Bristol-Myers Squibb.
Lịch sử phát triển của Erbitux cũng có một điểm đáng chú ý: năm 1999, ImClone và đối tác marketing Bristol-Myers đã kiến nghị FDA hạn chế chỉ định của Erbitux. Các nhà sản xuất thuốc thường không làm điều này nhưng trong trường hợp này, việc điều chỉnh nhãn thuốc đã giúp loại ra một nhóm bệnh nhân không được hưởng lợi ích của Erbitux. Erbitux chỉ hiệu quả trên nhóm bệnh nhân có gen KRAS loại wild-type, nghĩ là không đột biến. Những bệnh nhân có KRAS đột biến không nhận được lợi ích nào.
Quyết định thay đổi thông tin Erbitux của FDA đã khẳng định gen KRAS là một dấu ấn sinh học (biomarker) của đáp ứng đối với các thuốc kháng EGFR. Hiện nay, Merck KGaA, công ty tiếp thị Erbitux trên thế giới, đang xin phép để bán Erbitux trong ung thư phổi có EGFR dương tín, và các nhà khoa học cung hy vọng thuốc có hiệu quả trên các khối u não có EGFR dương tính. Lilly và BMS, mặt khác, lại từ bỏ hy vọng với ung thư phổi sau khi FDA đã phát ra thư trả lời đây đủ vào tháng trước.
6. Alimta (pemetrexed)
Công ty: Eli Lilly
Doanh thu 2011: 1.04 tỉ USD
Phát triển: Eli Lilly, dựa trên nghiên cứu của Princeton
FDA chấp thuận: Ung thư trung biểu mô màng phổi, 2004; Ung thư phổi không tế bào nhỏ, 2008; Liệu pháp duy trì ung thư phổi không tế bào nhỏ, 2009
Khi được chấp thuận năm 2004, Alimta là thuốc đầu tiên nhắm vào điều trị ung thư trung biểu mô phổi, một loại bệnh ác tính có liên quan tới phơi nhiễm amiăng. Phát kiến mới này được chào đón trong cộng đồng bệnh nhân ung thư trung biểu mô phổi, tuy nhiên đối với một nhà sản xuất thuốc đầy tham vọng, điều trị một căn bệnh hiếm là chưa đủ. Mặt khác, ung thư phổi lại là loại bệnh ung thư phổ biến thứ ba ở Mỹ, sau ung thư tuyến tiền liệt và ung thư vú. Vì vậy, việc chấp thuận cho Alimta trong chỉ định này năm 2008 đã mở ra một thị trường rộng lớn. Từ lúc đó, doanh thu liên tục tăng trưởng, đạt 1.04 tỉ USD năm 2011, tăng 5% so với 2010 nhưng vẫn chưa đủ đối với Lilly.
Công ty đã thử nghiệm Alimta phối hợp với nhiều liệu pháp với nhiều loại ung thư khác. Một số nghiên cứu đã thất bại, ví dụ như sử dụng trong ung thư đầu cổ đã bị bỏ sau khi thất bại trong nghiên cứu pha III cuối năm 2010. Nhưng một số nghiên cứu khác đã cho kết quả tốt đẹp. Năm 2009, Alimta được FDA chấp thuận cho điều trị duy trì trong ung thư phổi.
Nghiên cứu của Alimta sẽ được công bố trong hội nghị ASCO tháng tới, bao gồm liệu pháp điều trị mới trong ung thư phổi không tế bào nhỏ. Dữ liệu về thời gian sống còn toàn bộ của nghiên cứu Paramount cũng sẽ được công bố. Mặc dù chiếm thế thượng phong nhưng Alimta không chỉ mang lại lợi ích cho bệnh nhân mà còn cho các nhà khoa học tương lai: một toà nhà nghiên cứu hoá học tại Princeton được tài trợ hoàn toàn bởi tiền bản quyền Alimta.
(Còn tiếp)